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¿Hay un nuevo tratamiento para la enfermedad de Alzheimer en el horizonte?

Aducanumab, el prometedor y polémico fármaco de Biogen, más cerca de la aprobación de la FDA.

Edificio en cristal donde radican las oficinas de la compañía de biotecnología Biogen

BOSTON GLOBE / GETTY IMAGES

In English | Ya pasó más de un año desde que Biogen anunció que solicitaría la aprobación federal de su medicamento aducanumab para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer en sus primeras etapas. Y en los últimos meses, el aducanumab se ha ido abriendo paso a través de un proceso acelerado de evaluación en la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). Entre tanto, el destino del fármaco podría depender del resultado de la reunión de un comité asesor de expertos independientes (en inglés) que se celebrará el 6 de noviembre. Se anticipa que la FDA expedirá una decisión definitiva en marzo.

De aprobarse, el aducanumab sería el primer tratamiento nuevo para pacientes con Alzheimer en 17 años y el único que detiene el deterioro cognitivo al atacar una causa subyacente de la enfermedad, no solo sus síntomas. El fármaco actúa sobre la acumulación de placas amiloides tóxicas, que interfieren con la función de las células en el cerebro y son signos característicos de la enfermedad de Alzheimer. Se ha intentado atacar el amiloide con varios otros medicamentos, pero hasta ahora ninguno ha surtido efecto.

“Hemos estado esperando una terapia que modifique la enfermedad; la he estado esperando durante décadas”, dice el Dr. Richard Isaacson, director de la Alzheimer's Prevention Clinic en Weill Cornell Medicine and New York-Presbyterian.

Los expertos destacan que el aducanumab no es una cura para la enfermedad de Alzheimer y que cuando se apruebe no estará disponible para todos los que sufren de la enfermedad. Sin embargo, su autorización representará un avance en una larga búsqueda de soluciones que ayuden a los casi seis millones de adultos mayores del país que padecen de este trastorno debilitante.

“[Sería] una victoria para todos aquellos que viven con Alzheimer y para su familia”, señala Joanne Pike, directora de Estrategias de la Alzheimer's Association.

El arduo y sinuoso camino hacia la aprobación

La elaboración de aducanumab ha estado plagada de dudas y retrocesos. Meses antes de que Biogen tomara la decisión de procurar la aprobación de la FDA, la empresa llegó a detener las pruebas de última fase del fármaco. En marzo del 2019 se suspendieron los dos ensayos clínicos de aducanumab, de idéntico diseño, debido a que un análisis preliminar demostró que era poco probable que el fármaco fuera eficaz.

Sin embargo, la esperanza renació cuando un análisis posterior de un mayor conjunto de datos provenientes de estudios que se realizaron luego de la cancelación de las pruebas demostró que, en uno de los estudios, los participantes que recibieron dosis altas de aducanumab en realidad tuvieron mejoras en la memoria, la cognición y las actividades cotidianas. Los resultados del otro estudio fueron menos convincentes, aunque Biogen sostiene que un análisis de un conjunto más reducido de datos provenientes de ese estudio también concluyó que los participantes habían mejorado.

Algunos expertos sugieren que, dado que los dos estudios clínicos arrojaron resultados diferentes, es necesario llevar a cabo un tercer estudio para probar que el aducanumab realmente mejoraría la vida de los pacientes que padecen de esta debilitante enfermedad.


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La seguridad también es una prioridad. Se ha demostrado que el fármaco, un anticuerpo monoclonal, causa pequeñas hemorragias e hinchazón en el cerebro. Esto significa que si se aprueba y se administra a los pacientes, puede ser necesario hacer estudios frecuentes de resonancia magnética para vigilar estos efectos secundarios, explica el Dr. Ronald Petersen, director del Alzheimer's Disease Research Center de Mayo Clinic, quien también asesora a Biogen.

“Tenemos la inmensa esperanza de que pueda ser eficaz, y las personas necesitan tener esperanza”, dijo Sarah Lenz Lock, vicepresidenta sénior de Políticas de AARP y directora ejecutiva del Global Council on Brain Health (GCBH, Consejo Mundial sobre la Salud Cerebral) (en inglés), fundado por AARP. “Sin embargo, realmente es muy importante que la FDA actúe aquí con mucha precisión científica. Confiamos en que la FDA tome una decisión acertada”.

Surgen preguntas sobre accesibilidad y disponibilidad

Más allá de la eficacia y la seguridad, existen dudas sobre la facilidad con la que los pacientes podrán tener acceso al medicamento, si se aprueba. Entre los participantes del estudio clínico de Biogen había personas que presentaban un deterioro cognitivo leve y quienes padecían de demencia leve debido a la enfermedad de Alzheimer. Por lo tanto, si el aducanumab recibe la autorización de la FDA, al parecer se limitará a los pacientes que se encuentren en las etapas iniciales de la enfermedad y que tengan indicios de placas amiloides en el cerebro.

Pero el diagnóstico temprano no es simple. En primer lugar, no existe un estudio específico para determinar si alguien tiene la enfermedad de Alzheimer. Y la mayoría de las personas no reciben un diagnóstico médico hasta después de manifestarse los signos de deterioro mental, cuando ya se ha producido un daño cerebral y podría ser demasiado tarde. Existen ciertos estudios costosos de diagnóstico por imágenes cerebrales y punciones lumbares que pueden detectar la presencia de amiloide en el cerebro antes de que se manifiesten los síntomas graves, pero “no todos tienen acceso a los estudios de detección de amiloides”, explica Isaacson. “Cuentan con la aprobación de la FDA, pero con frecuencia son difíciles de conseguir” y es posible que el seguro no cubra los costos.

Los análisis de sangre menos invasivos que los médicos pueden usar para detectar la presencia de amiloides y otros signos de la enfermedad de Alzheimer han tenido resultados prometedores en los estudios, pero todavía faltan por lo menos un par de años para que estén fácilmente disponibles en los consultorios médicos.

“No estoy seguro de que nuestro sistema de atención médica y los profesionales que trabajan activamente estén realmente listos para la aprobación de este medicamento”, agrega Isaacson. “Estos problemas logísticos y operativos son reales”.

Otro tema que debemos considerar es que el aducanumab es una terapia de infusión y no una píldora que se puede tomar en casa. Esto significa que los pacientes deben recibir el medicamento por vía intravenosa y, como indica Isaacson, es posible que las clínicas especializadas en trastornos de la memoria no tengan el equipo necesario para administrar medicamentos por infusión.

También será necesario programar viajes a estas citas frecuentes, aunque tal vez esto represente una carga menor para quienes se encuentran en las etapas iniciales de Alzheimer que para quienes están en etapas avanzadas de la enfermedad, sostiene la Dra. Sharon Cohen, directora médica del Toronto Memory Program, quien también integró el comité ejecutivo de aducanumab durante sus estudios clínicos.

“En estas primeras etapas, las personas están muy conscientes y muy deseosas de conservar sus habilidades”, explica. Muchas todavía trabajan y aún pueden ocuparse de sus actividades cotidianas. “Después de participar en el programa de aducanumab, he visto que la carga para los pacientes y las familias que acuden a recibir infusiones mensuales se ha tolerado sorprendentemente bien”, añade Cohen.

Por último, está la cuestión de cuánto costará el medicamento y si las compañías de seguro lo cubrirán. “Todo eso se debe determinar después del [proceso de evaluación de la FDA]”, señala Petersen, quien también integra el Comité de Gobierno del GCBH, de AARP.

El aducanumab no acabará con la enfermedad de Alzheimer

Hay algo que es indudable: si el aducanumab recibe la aprobación de la FDA, no será el tratamiento definitivo para el Alzheimer. Se están llevando a cabo investigaciones para analizar las diversas causas de la enfermedad y sus tratamientos. Además, muchos expertos anticipan que, como sucede con el cáncer, para vencer la enfermedad de Alzheimer será necesario un tratamiento combinado que tal vez incluya varios medicamentos para tratar diferentes procesos y problemas en el cerebro.

Es probable que también intervengan otras indicaciones médicas no farmacológicas. El control de la presión arterial, el ejercicio, la dieta y el sueño han demostrado reducir el riesgo de deterioro cognitivo en los adultos.

Según Petersen, “este medicamento no va a acabar con la enfermedad de Alzheimer, sino que va a tratar uno de los componentes de un proceso complejo”.

Y aunque no se anticipa que el fármaco esté disponible para todos los que padecen de Alzheimer, Pike, de la Alzheimer's Association, señala que la aprobación pendiente de aducanumab favorecerá a multitudes al “revitalizar el campo” y marcar el comienzo de una nueva era de posibilidades. “Las empresas ahora pueden ver un posible camino hacia la aprobación”, señala. Y a medida que se aprueben más medicamentos, los investigadores podrán comenzar a probar tratamientos combinados.

“Siento mucha emoción y optimismo”, dice Isaacson sobre la próxima decisión de la FDA. “Este medicamento puede ser una parte de la batalla” en la lucha contra la enfermedad de Alzheimer. Sin embargo, “aún necesitamos más medicamentos que, con suerte, surgirán más adelante en el camino”.