Los tratamientos con células madre muestran promesa temprana en la enfermedad de Parkinson

El Parkinson es una enfermedad progresiva causada por el daño o la muerte de las células nerviosas, o neuronas, en una parte del cerebro que controla el movimiento. A medida que estas células nerviosas mueren o se dañan, ya no producen la química dopamina. En la mayoría de las personas, la dopamina trabaja en conjunto con otros mensajeros químicos para ayudar a coordinar los millones de células nerviosas y musculares involucradas en simplemente moverse. Sin suficiente dopamina, esa colaboración se interrumpe. El resultado puede incluir temblores en las manos, brazos y piernas; movimiento lento; músculos rígidos; problemas de equilibrio y coordinación. 

Aunque los tratamientos actuales ayudan a aliviar los síntomas en las primeras etapas de la enfermedad, pierden su efectividad con el tiempo. ¿Pero qué pasaría si las células nerviosas dañadas o perdidas del cerebro pudieran ser reemplazadas por células sanas? Esa es la idea detrás de la terapia con células madre.

¿Qué es la terapia con células madre para el Parkinson?

"La gran idea es desarrollar potencialmente un tratamiento único en la vida para los pacientes con enfermedad de Parkinson donde colocas en su cerebro... células nerviosas para reemplazar las células nerviosas que pierden como consecuencia de la enfermedad de Parkinson", dice la Dra. Viviane Tabar, neurocirujana, bióloga de células madre y presidenta del Departamento de Neurocirugía en Memorial Sloan Kettering. "Esta idea ha estado dando vueltas por mucho tiempo ya".

Las primeras terapias con células madre utilizando tejido fetal mostraron promesa, pero provocaron preocupaciones éticas y causaron complicaciones, incluyendo la discinesia inducida por injerto, que se caracteriza por movimientos involuntarios como sacudidas, torsiones y movimientos de cabeza. La diferencia ahora, dice Tabar, coautora del estudio de Sloan Kettering en Nature, es que es posible hacer esas células nerviosas en la placa de Petri usando lo que se conoce como células madre pluripotentes, que son células madre que han sido reprogramadas para revertir a un estado embrionario. "Dirigimos [las células madre] para que produzcan exactamente la neurona de dopamina que muere en el Parkinson", dice. "Entonces las inyectamos en el cerebro de los pacientes".

Los investigadores finalmente pueden producir esas células en números muy grandes. "Y podemos congelarlas, lo que no es fácil con las células nerviosas", dice el Dr. Lorenz Studer, director del Centro de Biología de Células Madre en Memorial Sloan Kettering y coautor del estudio. "Eso significa que es una técnica escalable. Podemos hacer muchos viales".

Además de monitorear la seguridad del tratamiento, Tabar, Studer y su equipo analizaron el efecto de la terapia utilizando pruebas estándar, y los pacientes llevaron diarios detallando sus experiencias. Al final de 18 meses, los participantes informaron que pasaban más de 2.5 horas al día de sus horas despiertas sintiéndose mejor. Y algunos parecían tener una mejora significativa en sus síntomas relacionados con el Parkinson, notablemente aquellos relacionados con el movimiento —con y sin tomar medicamentos para el trastorno—.

Luz verde para un estudio más grande

"Los resultados [de ambos estudios] son alentadores porque muestran que el uso de trasplantes alogénicos (no propios) para el tratamiento de Parkinson probablemente sea seguro" (en inglés), escribió el Dr. Hideyuki Okano, profesor de fisiología en la Universidad Keiko de Japón, en un editorial en la misma revista. Para confirmar su efectividad, sin embargo, se necesita más investigación, algo que los investigadores en ambos estudios dejan claro. Según los investigadores de EE.UU., la Administración de Alimentos y Medicamentos ya ha aprobado un ensayo mucho más grande para determinar la eficacia del tratamiento.

"Para el paciente con Parkinson que encuentra un obstáculo después de varios años de tratamiento, esto (potencialmente) abre la puerta para un período prolongado de vida donde los síntomas están mucho mejor controlados", dice Tabar.

"Durante mucho tiempo, ha habido cierta sensación de que es ciencia ficción", agrega Studer. "Pero estamos cada vez más cerca de convertirlo en ciencia real".