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Científicos logran avance en terapia génica en pacientes con Parkinson

Londres, 16 mar (dpa) - Científicos estadounidenses lograron un importante avance en el camino hacia una terapia génica en pacientes con mal de Parkinson, según informan en un artículo publicado en la revista "Lancet Neurology".

En un estudio clínico, los especialistas encabezados por el médico Peter LeWitt del Hospital Henry Ford West Bloomfield, en el estado de Michigan, introdujeron a 16 enfermos un gen directamente en el cerebro. En un plazo de seis meses, la movilidad de los pacientes mejoró en un 23 por ciento. En 21 pacientes de control, en los que sólo se simuló la intervención, se presentaron mejoras en la movilidad, pero no tan altas (12,7 por ciento).

Los pacientes con Parkinson, de entre 30 y 70 años, fueron seleccionados por los investigadores porque sus síntomas no mejoraron con la aplicación de otras terapias. Ante todo las personas mayores sufren Parkinson. Según datos de Kompetenznetzwerk Parkinson —una red de investigación médica que reúne a casi 50 instituciones alemanas dedicadas al tema— alrededor de un uno por ciento de las personas mayores a 60 años sufren algún trastorno de movilidad. Las personas afectadas no pueden controlar el movimiento muscular. Sufren temblores, sólo pueden caminar con pasos cortos o tienen dificultades para hablar.

La terapia génica se encuentra en un estado experimental temprano y aún no se sabe cuándo estará disponible para todos los pacientes. El nuevo estudio publicado es el primero con doble ciego de este tipo, indicaron los especialistas. En este tipo de experimento, ni el paciente ni el médico saben a qué grupo pertenece el voluntario. De esta manera se busca evitar ciertos efectos secundarios que podrían influir en el resultado de la investigación.

El equipo encabezado por LeWitt introdujo en un grupo de pacientes el gen que codifica para la enzima ácido glutámico descarboxilasa (GAD) con ayuda de un virus inofensivo. De esta manera se estimula la producción de la sustancia "GABA" en el núcleo subtalámico en el cerebro medio. En pacientes con Parkinson, el núcleo subtalámico presenta una actividad elevada.

Estudios anteriores demostraron que una electroterapia reduce significativamente la actividad de esta región cerebral, lo que también podría disminuir los síntomas del Parkinson. En el grupo control se simuló la intervención. Debido a que los pacientes están despiertos durante la operación, se trató de un gran desafío. Algunos investigadores consideran conflictivas estas operaciones simuladas con fines de estudio. Todos los pacientes sufrieron tras las cirugías sólo leves efectos secundarios, como dolor de cabeza o náuseas.

El trabajo tiene varias preguntas por responder: ¿Cuánto tiempo duran los efectos? ¿Aparecerán consecuencias inesperadas a largo plazo, después de la introducción de los virus en el cerebro? ¿Hay ventajas respecto de la electroterapia? Hasta ahora, los pacientes son tratados con medicamentos, pero tras un prolongado período de administración se vuelven con frecuencia ineficaces.

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