Los primeros pasos para tratar la demencia pueden encontrarse en las enfermedades relacionadas

La enfermedad de Alzheimer —caracterizada por síntomas conductuales y emocionales, así como problemas de movimiento y lenguaje— es uno de los cuatro tipos principales de demencia, junto con la enfermedad de Alzheimer, la demencia con cuerpos de Lewy y la demencia vascular. Afecta de 50,000 a 60,000 adultos en Estados Unidos y ha estado en los titulares de las noticias debido al diagnóstico del actor Bruce Willis.

Al igual que la ELA, no existe una cura para la enfermedad. Y hasta ahora, no existe un tratamiento eficaz que pueda detener o retrasar su progresión.

Invertir en enfoques innovadores

QurAlis es una de las 18 empresas activas dentro de la cartera del Dementia Discovery Fund (DDF), un fondo de capital de riesgo que invierte y crea empresas de biotecnología en etapa inicial que exploran terapias innovadoras para las demencias relacionadas con la edad. En el 2018, AARP invirtió $60 millones (en inglés) en el DDF para apoyar su misión de ayudar a los más de 55 millones de adultos afectados por la demencia en todo el mundo.

“El número de personas en Estados Unidos que viven con demencia sigue aumentando, así como la urgencia de encontrar tratamientos eficaces para brindar alivio a las personas que viven con demencia y a sus seres queridos”, dice Scott Frisch, vicepresidente ejecutivo y director de Operaciones de AARP. “La inversión de AARP es un reflejo de nuestro compromiso con el logro de esta meta”.

Al igual que QurAlis, otras compañías bajo el programa del DDF están descubriendo pistas sobre las causas de la demencia y diseñando tratamientos potenciales. Por ejemplo, Therini Bio, con sede en San Francisco, está estudiando el papel de la fibrina en el desarrollo de la demencia. La fibrina es una proteína en la sangre que participa en la formación de coágulos, pero si se filtra al cerebro, puede desencadenar inflamación, que se ha relacionado con el deterioro cognitivo.

Therini Bio desarrolló un anticuerpo que podría detener la inflamación sin comprometer el papel de la fibrina en la formación de coágulos. Los ensayos clínicos para probar su valor terapéutico acaban de comenzar. Se espera que la enfermedad de Alzheimer sea un foco de atención, pero el medicamento podría tener aplicaciones en enfermedades relacionadas.

“Estas primeras inversiones están empezando a alcanzar etapas clave”, dice Jonathan Behr, socio del DDF. Pronto, dice, tendremos respuestas sobre si estas terapias experimentales se convertirán en medicamentos que pueden ayudar a los pacientes. “Y eso es muy emocionante”, dice Behr.

Mantener la diversidad en la distribución de medicamentos para la demencia

No se puede negar que en los últimos años se han logrado avances en la investigación de la demencia, especialmente relacionada con la enfermedad de Alzheimer, el tipo más común de demencia.

Dos medicamentos diseñados para frenar la progresión de la enfermedad de Alzheimer, que afecta a más de 6 millones de personas en el país, recibieron el visto bueno para el proceso acelerado de aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos, aunque su uso en pacientes está restringido hasta que otros estudios confirmen su eficacia.

Ambos medicamentos, aducanumab (Aduhelm) y Lecanemab (Leqembi), persiguen el mismo objetivo en el cerebro: las placas amiloides, que son acumulaciones pegajosas de proteína que alteran la función celular. Pero otros cambios en el cerebro también se han relacionado con la aparición de la enfermedad de Alzheimer, como la inflamación crónica y los problemas de los vasos sanguíneos. Los investigadores dicen que el desarrollo de terapias dirigidas no solo a uno, sino a varios conductores de la enfermedad compleja es clave para tratar a todos los que están afectados por la enfermedad de Alzheimer y otras formas de demencia.

“Con cualquier enfermedad humana crónica en la que hemos tenido éxito, se requiere una combinación de medicamentos”, dice Behr. Tomemos, por ejemplo, las enfermedades cardíacas. Tenemos medicamentos para la presión arterial alta, medicamentos para reducir el colesterol y medicamentos anticoagulantes, entre otros. “Cada uno de estos tiene un beneficio clínico significativo, pero realmente es necesario agregarlos todos juntos para que ciertos pacientes experimenten una diferencia transformadora o detengan la progresión de la enfermedad”, dice Behr.

El panorama en el tratamiento de la ELA ha avanzado junto con el de la enfermedad de Alzheimer. En el 2022, la FDA aprobó un medicamento que demostró en un ensayo clínico que puede ayudar a frenar la progresión de la enfermedad, aunque se están llevando a cabo estudios más amplios para comprender mejor su eficacia. Y el 25 de abril, los reguladores aprobaron otro medicamento para la ELA, esta vez para una pequeña parte de la población de pacientes con una mutación genética específica y rara.

Pasarán unos años antes de que los investigadores sepan si los medicamentos de precisión de QurAlis son eficaces en personas con ELA y DFT. Behr dice que la esperanza es que, si todo va bien, en los próximos cinco años, los tratamientos de la compañía —y otros de empresas de la cartera de DDF— estén en manos de pacientes. Entre esas empresas, Alector, Cerevance y Transposon Therapeutics tienen programas en estudios clínicos.

“Soy muy optimista sobre dónde estamos en este momento en el campo”, dice Roet. "Creo que ahora comprendemos lo suficiente como para pensar que realmente podemos lograr un impacto".